ΕΙΔΗΣΕΙΣ-ΑΡΘΡΑ:Το πρώτο φάρμακο για το Σύνδρομο Down;

Το πρώτο φάρμακο που υποβοηθά τα άτομα με σύνδρομο Down να αντιπαρέλθουν τις διαταραχές της γνωσιακής τους λειτουργίας βρίσκεται πλέον στο στάδιο των κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους, σύμφωνα με ανακοίνωση πολυεθνικής εταιρίας

H Roche βρίσκεται στα στάδια κλινικών δοκιμών σε δείγμα 33 ενηλίκων, ώστε να διερευνήσει εάν το φάρμακο με την ονομασία RG1662 μπορεί να αντιστρέψει τις επιδράσεις του νευροδιαβιβαστή GABA ("γ-αμινο-βουτυρικό οξύ") ο οποίος περιορίζει την εγκεφαλική δραστηριότητα. Ο συγκεκριμένος μηχανισμός θεωρείται ότι είναι υπεύθυνος για τα προβλήματα μνήμης και μάθησης των ατόμων με σύνδρομο Down. 

Η συγκεκριμένη μικρής έκτασης κλινικής μελέτη θα ελέγξει πρωταρχικά την ασφάλεια του φαρμάκου, αλλά οι ερευνητές θα εξετάσουν επίσης τον τρόπο με τον οποίο το νέο σκεύασμα επηρεάζει τις κινητικές δεξιότητες των ασθενών, τον χρόνο αντίδρασής τους και την λειτουργία της μνήμης τους. Σύμφωνα με επιστημονικό άρθρο που δημοσιεύθηκε στο έντυπο Journal of Neuroscience, το φάρμακο είχε θετικά αποτελέσματα σε έρευνα που πραγματοποιήθηκε σε εργαστηριακά ποντίκια.

“Η φαρμακευτική έρευνα σχετικά με το σύνδρομο Down ενδέχεται να προσφέρει μία καινοτόμο θεραπευτική οδό για την θεραπεία των γνωσιακών δυσλειτουργιών στα άτομα με σύνδρομο Down, να βελτιώσει τις επικοινωνιακές τους ικανότητες και να τους βοηθήσει τελικώς να αποκτήσουν μεγαλύτερη ανεξαρτησία στην καθημερινή τους ζωή,” δήλωσε ο Luca Santarelli της φαρμακευτικής Roche.

Το σύνδρομο Down επηρεάζει μία στις 650 έως 1.000 γεννήσεις ζώντων  μωρών (1/650 – 1/1000) . Κάθε χρόνο γεννιούνται παγκοσμίως 30.000 μωρά με σύνδρομο Down.